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第55回厚生科学審議会疾病対策部会指定難病検討委員会・第2回社会保障審議会小児慢性特定疾病対策部会小児慢性特定疾病検討委員会(合同開催) [2024年02月20日(Tue)]
第55回厚生科学審議会疾病対策部会指定難病検討委員会・第2回社会保障審議会小児慢性特定疾病対策部会小児慢性特定疾病検討委員会(合同開催) (令和6年2月6日)
議事 (1)小児慢性特定疾病ごとに厚生労働大臣が定める疾病の状態の程度の一部を改正 する件(案)(2)小児慢性特定疾病に係る疾病ごとの個別検討 (3)指定難病に係る疾病ごとの個別検討について
https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_37546.html
◎資料1−1小児慢性特定疾病ごとに厚生労働大臣が定める疾病の状態の程度の一部を改 正する件(案)に関する意見募集の結果について(案)
○3つの意見に対する「厚労省の考え方」を周知していく結論となる。(再掲です。)


◎資料1−2小児慢性特定疾病におけるヒト成長ホルモン治療を行う場合の疾病の状態の 程度に係る検討結果について(小児慢性特定疾病対策部会への報告案)
1.はじめに→本委員会は、小児慢性特定疾病におけるヒト成長ホルモン治療を行う場合の疾病の状 態の程度について、令和5年 12 月 27 日の委員会において検討を行い、今回、その結果 を取りまとめた。
2.検討の内容→児童福祉法(昭和 22 年法律第 164 号)第 19 条の2第1項に基づく小児慢性特定疾病 の医療費助成の対象となる疾病の状態の程度は、厚生労働大臣が社会保障審議会の意見を聴いて定めることとされており、具体的には、「児童福祉法第六条の二第一項の規定 に基づき厚生労働大臣が定める小児慢性特定疾病及び同条第三項の規定に基づき当該 小児慢性特定疾病ごとに厚生労働大臣が定める疾病の状態の程度」(平成 26 年厚生労働 省告示第 475 号。以下「告示」という。)において、小児慢性特定疾病ごとに疾病の状 態の程度が規定されている。 特に、小児慢性特定疾病におけるヒト成長ホルモン治療を行う場合の疾病の状態の程度については、疾病ごとの基準のほかに、追加的な基準が設けられているところ。   今般、医学の進歩に伴い、ヒト成長ホルモン製剤について、小児慢性特定疾病の対象 疾病と関連した新規の適応症が薬事・食品衛生審議会医薬品第一部会に報告され、適用されたところである。 一方、当該適応症に係るヒト成長ホルモン治療は、上記の追加的な基準が設けられて いることにより、医療費助成の対象となっていない。   医学の進歩に伴う同製剤の適用の変更等を踏まえ、児童の健全育成の観点から、小児 慢性特定疾病におけるヒト成長ホルモン治療を行う場合の疾病の状態の程度が最新の 2 医学的知見を踏まえたものとなるよう、検討を行った。
3.検討の結果→検討の結果、同製剤の適応の変更等に鑑み、医療費助成の対象となる疾病の状態の程 度が最新の医学的知見を踏まえたものとなるよう、ヒト成長ホルモン治療を行う場合 についての追加的な基準を削除することとした。


◎資料2−1小児慢性特定疾病に係る新規の疾病追加について情報提供のあった疾病(一 覧表)
○6〜13番まで。
※本委員会において追加の可否を検討する予定の疾病であり、今後の審議の結果によっては、小児慢性特定疾病の要件を満たさたないと判断される疾病が含まれうる。 また、疾病名 と疾病の状態の程度については今後変更の可能性がある。


◎資料2−2小児慢性特疾病に係る新規の疾病追加について情報提供のあった疾病(個票)
○1〜13番までの(個票)あり。
○6 乳児発症性 STING 関連血管炎↓(1例記載。)
1 疾患について

・要望疾病名→乳児発症性 STING 関連血管炎   ICD-10 H01746
・区分(大分類)名→疾患群: 膠原病   区分(大分類)名: 自己炎症性疾患
・疾患概要→乳児発症STING関連血管炎(STING-associated vasculopathy with onset in infancy: SAVI)は、STINGの機 能獲得変異によって慢性的なI型IFNシグナルの活性化をきたし、炎症が持続するI型IFN異常症である。乳児期 早期から、間質性肺疾患、皮疹、発熱、関節炎などの症状を認め、特に呼吸障害によるQOLの低下を招く。免 疫抑制薬やステロイドによる治療効果は限定的であり、いまだ有効な治療法が確立されていない。予後は、死亡率は約20%、死亡年齢の中央値は16歳(範囲0.42〜36歳)であり、ほとんどが呼吸器合併症によるものとさ れる(J CIin Immunol 2021;41:501-514)。
・疾患概念について記載されている主要な教科書名→日本語教科書:なし。英語教科書:Primary Immunodeficiency Diseases. Springer
・学会公認ガイドライン等(診断、治療に関するもの)の有無→学会名:小児リウマチ学会、リウマチ学会(ガイドラインに準ずるもの)。 ガイドライン名:乳児発症STING関連血管炎 診療フローチャート
2 疾患の特徴について
・@慢性(6カ月以上)疾患か→はい。発症月齢の中央値は8.5か月であり、生涯にわたり治療を要する(J Allergy Clin Immunol Pract. 2021;9:803-818.)。
・A長期にわたって生命を脅 かす疾患か→はい。当該疾患における左記の 状態となる患者の割合と その状態:死亡率約20%、死亡年齢の中央値は16歳(範囲0.42〜36歳) 多くが呼吸器合併症によるものとされる(J CIin Immunol 2021;41:501- 514)。生命の危険性は生涯にわたる。
・B長期にわたって生活の質 を低下させる疾患か→はい。当該疾患における左記の 状態となる患者の割合と その状態: 約 85% 間質性肺疾患により、在宅酸素療法や呼吸器管理が必要となる。上記の症状は生涯にわたる。
・C長期にわたって高額な医 療費の負担が続く疾患か→はい。診断時から長期で免疫抑制薬、ステロイドなどの治療を要する。また、呼吸器管理が必要になること があり、生涯にわたり医療ケアが必要である
・患者数(0〜19歳)→全国で約 6人。推計方法を記載:Primary Immunodeficiency Database in Japan (PIDJ)をもとに、2023年時点の国内における生存者数は6名と推測され る
・全患者数(全年齢)→全国で約 6人。 推計方法を記載:上記と同様
3 当該疾患を事業の対象とする場合、どのような「疾患の状態の程度」の患者を対象とするか
・疾病の状態の程度→治療でステロイド薬の投与、免疫抑制薬の投与、感染症予防療法のうち1つ以上を実施する場合
・その理由→通常、上
記内服治療および月1回程度の通院治療を余儀なくされるため
・当該疾病のうち、上記の「疾病の状態の程度」を満たす患者の割合→約 8割
4 上記「疾患の状態の程度」に該当する患者の年間医療費(自己負担含む)推計について
・通院のみの場合→約 50万円/年。
推計方法を記載:外来通院12回、胸部Xp、血液検査、治療薬を加えた
・入院がある場合の入院と通 院の合計→約 500万円/年。人工呼吸器使用加算、早期栄養介入管理加算、入院支援加算を加えた入 院算定
5 当該疾患を事業の対象の候補と考える理由→ 乳児発症性STING関連血管炎は、乳児期早期から、間質性肺疾患、皮疹、発熱、関節炎などの症状を認め、特に呼吸障害によるQOLの低下を 招く。いまだ有効な治療法が確立されておらず、頻回の通院または入院での管理が必要である。在宅酸素療法や呼吸器管理必要とする症例 もある。小児難治性疾患であり、医学的調査研究の観点においても、小児慢性特定疾患研究事業に登録する必要があると考える。
6 当該疾患において利用されている医療費助成について
・自立支援医療(育成医療) を利用しているか→誰も利用 していな い。利用している場合、およそ何割程度の患者が利用しているか:約 0%
・自立支援医療(精神通院医 療)を利用しているか→誰も利用 していな い。利用している場合、およそ何割程度の患者が利用しているか:約 0%
・障害児入所医療を利用して いるか→誰も利用 していな い。利用している場合、およそ何割程度の患者が利用しているか:約 0%
・肢体不自由児通所医療を利 用しているか→誰も利用 していな い。利用している場合、およそ何割程度の患者が利用しているか:約 0%

・申請研究班・学会→「自己炎症性疾患とその類縁疾患における、移行期医療を含めた診療体制整備、患者登録推進、全国疫学調査に基づく診療ガイドライン構築に 関する研究」 日本免疫不全・自己炎症学会 日本小児科学会


◎資料3指定難病に係る新規の疾病追加について情報提供のあった疾病(個票)(第 55 回指定難病検討委員会において検討する疾病)
○19〜33番まで。
○19乳児発症 STING 関連血管炎↓
○ 概要
→1.概要 2.原因 3.症状 4.治療法 
5.予後 発症月齢の中央値は約 8.5 ヶ月であり、生涯にわたり治療を要する。
○ 要件の判定に必要な事項→1〜6までの参照。
○ 情報提供元→難治性疾患政策研究事業「自己炎症性疾患とその類縁疾患における、移行期医療を含めた診療体制整備、 患者登録推進、全国疫学調査に基づく診療ガイドライン構築に関する研究」   研究代表者 久留米大学小児科 教授 西小森隆太
承認学会名  日本リウマチ学会  日本小児リウマチ学会

<診断基準>
<重症度分類>
以下の 1、または 2 を満たした場合を対象とする。
1. 治療が持続的に必要な症例→当該疾病が原因となる間質性肺疾患、皮膚疾患、関節炎、発熱が慢性(6 ヶ月以上)に経過し、副腎皮質ス テロイドや免疫調節薬、免疫グロブリン療法、アスピリン、分子標的療法を継続する症例
2. 合併症併発例→ 自己免疫性甲状腺炎、腎炎、筋炎などの自己免疫性疾患、および肝炎や胆管炎などの肝胆管異常が慢性 (6 ヶ月以上)に経過し、治療を継続する症例
<対象となる者の割合> 上記<重症度分類>を用いた場合、対象となる患者のおおよその割合(%)は 90%である。
※診断基準及び重症度分類の適応における留意事項→ 1.病名診断に用いる臨床症状、検査所見等に関して、診断基準上に特段の規定がない場合には、いずれの時期のものを用いても差し支えない(ただし、当該疾病の経過を示す臨床症状等であって、確 認可能なものに限る。)。 2.治療開始後における重症度分類については、適切な医学的管理の下で治療が行われている状態であって、直近6か月間で最も悪い状態を医師が判断することとする。 3.なお、症状の程度が上記の重症度分類等で一定以上に該当しない者であるが、高額な医療を継続する ことが必要なものについては、医療費助成の対象とする。

次回も続き「参考資料1」からです。

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