「難病の患者に対する医療等に関する法律第５条第１項に規定する指定難病及び第７条第１項第１号に規定する病状の程度を定める件（仮称）（案）」に関する御意見の募集について　　案件番号 495140196　公示日2014年8月29日、締切2014年10月1日
http://search.e-gov.go.jp/servlet/Public?CLASSNAME=PCMMSTDETAIL&id=495140196&Mode=0

上記に対して、パブリックコメントを出しました。

「難病の患者に対する医療等に関する法律第5条第1項に規定する指定難病および第7条第1号に規定する病状の程度を定める件(仮称)(案)」に関するパブリックコメント

特定医療費の支給について
　保険優先制度において、支給対象は保険収載された治療法となるはずであるが、実際の治療においては必ずしもその範囲では足りない。適応外使用を行わざるを得ない状況にある。
　例としては、神経サルコイドーシスの神経症状急性増悪に対するステロイド・パルス療法があげられる。他の疾患たとえば多発性硬化症では適応になっている。他にも、サルコイドーシスに対するMTX内服治療は効果が証明されているものの、いまだに保険収載となっていない。
　多くの難病において生物学的製剤の有効性が証明され、適応拡大が広がっている。生物学的製剤は高価であり、保険外使用で患者選択療養制度を使ってまで自己負担に耐えられる難病患者は多くはない。医療財政の膨張をコントロールし、継続可能な公平な制度とする意図は理解できるが、効果の立証された治療は早期に導入して軽症のうちに社会復帰を果たしたいという患者の希望に沿うものとして欲しい。

指定難病の要件について
　「治療を終了することが可能となる治療法」に、特発性大腿骨頭壊死症に対する人工股関節全置換術を含めるのかについて。若年者が人工股関節全置換術を受けた場合、生涯において再置換術・再々置換術を受ける例は少なくない。また、術後の合併症についても、脱臼のリスクは変形性股関節症患者と比べると約2倍に達する。したがって、他の疾患に対する人工股関節全置換術と同様に扱うことは適当ではなく、中断することのないフォローアップを継続する必要があると考える。

既認定患者における難病の新たな自己負担について
　同一家計内に複数患者が存在する場合の自己負担上限額に対する配慮はなされているが、同一患者が複数の難病にり患している場合の医療費についての考え方。個々の疾患ごとに医療費を計算すると負担が重い。
　例としては、特発性大腿骨頭壊死症で整形外科にかかっている患者が、サルコイドーシスで内科と眼科にかかっているケースなどがある。
　さらに、2疾患を合わせた身体障害により2級となり、重症患者に認定されているケースでは疾患別に分けて考えるとたとえば4級と3級に分かれてしまうため、重症患者とみなされなくなるのではないかと危惧される。